浙江省瑞戈非尼超说明书用药专家共识（节选）
1、药物简介
瑞戈非尼是一种口服多靶点激酶抑制剂，可抑制RET、VEGFR1、VEGFR2、VEGFR3、KIT、PDGFR-α、PDGFR-β、FGFR1、FGFR2、TIE2、DDR2、TrkA、Eph2A、RAF-1、BRAF、BRAFV600E、SAPK2、PTK5、Ab1和CSF1R等激酶活性，进而抑制肿瘤血管生成、肿瘤形成、肿瘤转移、肿瘤免疫等，发挥抗肿瘤作用。
2、获批适应证及用法用量
瑞戈非尼于2012年9月在美国获批上市，2017年3月在中国上市。目前美国FDA和中国NMPA批准的瑞戈非尼适应证、用法用量一致[16-17]。瑞戈非尼获批的适应证为①既往接受过以氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗VEGF治疗、抗表皮生长因子受体治疗(RAS野生型)的mCRC 患者；②既往接受过甲磺酸伊马替尼及苹果酸舒尼替尼治疗的局部晚期的、无法手术切除的或转移性的GIST患者；③经过索拉非尼治疗失败后的HCC患者。
用法用量：推荐剂量为每次160 mg，每日1次，于每一疗程的前21 d口服，28d为一疗程。在每天同一时间，进食低脂早餐(脂肪含量<30%)后随水整片吞服。剂量调整建议为每次40 mg，建议每日80~160 mg。
虽然瑞戈非尼的适应证未限定人群，但依据其作用机制和动物研究的有害结果，中国、美国药品说明书均建议：妊娠期女性不得使用瑞戈非尼(除非经充分权衡利弊后)；哺乳期女性使用瑞戈非尼需要暂停哺乳；育龄期女性和男性需要在使用瑞戈非尼期间和末次治疗8 周内有效避孕。对于<18岁的儿科患者，中国、美国药品说明书均注明暂无瑞戈非尼用药有效性和安全性的相关数据。
3、超说明书用药推荐意见
3.1 结直肠癌
推荐意见1：用于晚期结直肠癌姑息三线治疗时，第1周期可采用剂量递增的方法，即第1周80 mg·d-1，第2 周120 mg·d-1，第3 周160 mg·d-1(证据级别：2A；推荐等级：Ⅱ)。
3.2 胆管癌
推荐意见2：用于不可切除或转移性胆管癌的二线治疗(证据级别：2B；推荐等级：Ⅱ)。
3.3 骨肿瘤
推荐意见3：用于晚期骨肉瘤的二线治疗(证据级别：2A；推荐等级：Ⅱ)。
3.4 软组织肉瘤
推荐意见4：用于晚期或不可切除软组织肉瘤(脂肪肉瘤除外)的二线治疗(证据级别：2A；推荐等级：Ⅱ)。
推荐意见5：用于晚期血管肉瘤的治疗(证据级别：2A；推荐等级：Ⅱ)。
3.5 中枢神经系统恶性肿瘤
推荐意见6：用于成人复发性恶性胶质瘤的治疗(证据级别：2A；推荐等级：Ⅱ)。
4、总结
瑞戈非尼是一种多靶点的酪氨酸激酶抑制剂。本共识参考国内外药品说明书、指南、专家共识及临床研究结果，从循证医学角度对瑞戈非尼超说明书用药进行分析和评价。瑞戈非尼经患者充分知情同意可以用于晚期结直肠癌三线(剂量递增方式)、晚期胆管癌二线、晚期骨肉瘤二线、晚期软组织肉瘤(脂肪肉瘤除外)二线、晚期血管肉瘤的二线、成人复发性恶性胶质瘤的治疗。